Waylivra™ recibe asignación de precios en la categoría de fármaco innovador para tratar el síndrome de quilomicronemia familiar en Brasil

– Se presentó una solicitud adicional a ANVISA de una nueva indicación para tratar la lipodistrofia parcial familiar – …

– Se presentó una solicitud adicional a ANVISA de una nueva indicación para tratar la lipodistrofia parcial familiar –

SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, 4 de enero de 2022 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy que Waylivra™ (volanesorsen) recibió con éxito la clasificación de Categoría 1 de la Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos – CMED (Cámara de Regulación del Mercado de Medicamentos) en Brasil. Waylivra es el único tratamiento para el síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) en Brasil. La clasificación de Categoría 1 se otorga a tratamientos innovadores que proporcionan una mayor eficacia que los estándares de atención actuales, y permite una asignación de precios en línea con los mercados internacionales.

Asimismo, PTC presentó una solicitud a la agencia brasileña de regulación sanitaria, Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), para la aprobación de Waylivra para el tratamiento de la lipodistrofia parcial familiar (LPF). Si se aprueba, Waylivra será el primer tratamiento aprobado para la FPL en Brasil y sería la primera aprobación a nivel mundial para esta indicación. La solicitud se presentó bajo la ruta de enfermedades raras RDC205/2017. PTC espera conocer la decisión de las autoridades reguladoras para el segundo semestre de 2022.

«Tanto el FCS como la FPL son enfermedades genéticas raras que causan problemas significativos a los pacientes que padecen estos trastornos», explicó Stuart W. Peltz, Ph.D., director ejecutivo de PTC Therapeutics. «Me complace la decisión de la CMED de otorgar a los pacientes con FCS acceso a Waylivra en Brasil. Este tratamiento innovador tendrá un impacto positivo en la vida de los pacientes. También estoy muy entusiasmado con la posibilidad de llevar Waylivra a pacientes que padecen FPL y que también necesitan un tratamiento».

El FCS es una condición genética rara que genera una carga importante de enfermedad para los pacientes, incluyendo pancreatitis potencialmente mortal y complicaciones crónicas por daño permanente de órganos. La LPF es una enfermedad genética rara y muy complicada, que causa estrés tanto visual como físico al paciente. Conlleva complicaciones metabólicas significativas que las terapias actuales no logran tratar.

Acerca de Waylivra™

Waylivra (volanesorsen), un producto desarrollado con la tecnología antisentido patentada de Ionis Pharmaceuticals, Inc., recibió la aprobación condicional de comercialización en la Unión Europea como tratamiento para el FCS. Además, la Agencia Europea de Medicamentos le otorgó a Waylivra la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del FCS. Waylivra obtuvo la licencia de PTC de Akcea Therapeutics, Inc., una subsidiaria de propiedad absoluta de Ionis, para su comercialización en Latinoamérica.

Acerca del síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)

El FCS es una enfermedad rara causada por la alteración de la función de la enzima lipoproteína lipasa (LPL) y caracterizada por hipertrigliceridemia severa (>880mg/dL), y un riesgo de pancreatitis aguda impredecible y potencialmente fatal. Debido a la función limitada de LPL, las personas con FCS no pueden descomponer quilomicrones, partículas de lipoproteínas que son 90 % triglicéridos. Pueden experimentar síntomas diarios que incluyen dolor abdominal, fatiga generalizada y compromiso de la función cognitiva que afectan su capacidad para trabajar. Las personas con FCS también reportan importantes efectos emocionales y psicosociales, incluida ansiedad, abstinencia social, depresión y lagunas mentales. La falta de tratamiento, específicamente indicada para pacientes con FCS, implica que los pacientes deben seguir una dieta muy restrictiva y baja en grasas combinada con cambios en el estilo de vida y control de otras causas secundarias de HTG, lo que generalmente no garantiza la calidad de vida necesaria para quienes padecen de FCS. La dieta, por sí sola, no controla completamente los niveles de TG y no es suficiente para mitigar el riesgo de pancreatitis, y la terapia de reemplazo enzimático sería ineficaz para el FCS debido a las limitaciones de vida media.

Acerca de la lipodistrofia parcial familiar (FPL)

La FPL es una enfermedad metabólica genética rara caracterizada por la pérdida selectiva y progresiva de grasa corporal (tejido adiposo) de diversas zonas del cuerpo que conduce a la deposición ectópica de grasa en el hígado y el músculo, así como al desarrollo de resistencia a la insulina, diabetes, dislipidemia y enfermedad de hígado graso1. Las personas con FPL a menudo tienen una reducción de la grasa subcutánea en los brazos y piernas, mientras que en las zonas de la cabeza y el tronco se puede presentar pérdida de grasa o no presentarse. A su vez, las personas afectadas también pueden tener exceso de acumulación de grasa subcutánea en otras zonas del cuerpo, especialmente en el cuello, la cara y las regiones intraabdominales.

Acerca de PTC

PTC es una compañía biofarmacéutica global de base científica que se enfoca en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de fármacos clínicamente diferenciados que proporcionan beneficios a pacientes con trastornos poco comunes. La capacidad de PTC de innovar para identificar nuevas terapias y poder comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa la inversión en el desarrollo sólido y diversificado de medicamentos transformadores. Nuestra misión es proporcionar acceso a los mejores tratamientos para los pacientes que tienen pocas o ninguna opción de tratamiento. La estrategia de la compañía es aprovechar su sólida experiencia científica y su infraestructura comercial mundial para llevar las terapias a los pacientes. Creemos que esto nos permite maximizar el valor para todas nuestras partes interesadas. Para obtener más información sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Instagram, Facebook, Twitter y LinkedIn.

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Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas según lo dispuesto por la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones contenidas en esta publicación, diferentes a las declaraciones de hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas las declaraciones sobre: expectativas, planes y perspectivas futuras para PTC, incluso las relacionadas con la comercialización de sus productos y candidatos a productos, la estrategia de PTC, las operaciones futuras, la situación financiera futura, los ingresos futuros, los costos proyectados y los objetivos de la gerencia. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse por las palabras «guía», «plan», «anticipar», «creer», «estimar», «esperar», «pretender», «puede», «apuntar», «potencial», «hará», «podría», «debería», «continuar» y expresiones similares.

Los resultados reales de PTC, así como su desempeño o logros, pueden diferir sustancialmente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que se realizan, como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, entre los que se incluyen los relacionados con: el resultado de la fijación de precios, la cobertura y negociaciones de reembolso con pagadores externos para los productos de PTC o candidatos a productos que PTC comercialice o pueda comercializar en el futuro; efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de la industria, el mercado, la economía, las condiciones políticas o reglamentarias; cambios en las leyes fiscales, reglamentarias, tarifarias, políticas y de otro tipo; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y candidatos a productos de PTC; el enfoque científico de PTC y el progreso general en materia de desarrollo; y los factores descritos en la sección «Risk Factors» del informe anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada ocasionalmente en otros archivos de PTC presentados ante la SEC. Se le insta a considerar cuidadosamente todos estos factores.

Al igual que en cualquier fármaco en desarrollo, existen riesgos significativos en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No existen garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación reglamentaria en algún territorio, o que demuestre ser comercialmente exitoso, incluyendo a Waylivra.

Las declaraciones prospectivas aquí contenidas representan las opiniones de PTC exclusivamente a la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar o revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar los resultados reales o los cambios en los planes, previsiones, suposiciones, estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que se produzcan después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto en los casos en que la ley así lo requiera.

1 Chan JL, Oral EA. Endocr Pract 2010; 16: 310–323

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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.